将噬菌体T4作为分子修复的载体进行工程改造

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导读 华盛顿特区美国大学的一组医学科学家与普渡大学的一位同事合作，开发了一种设计噬菌体T4作为分子修复载体的方法。这项研究发表在《自然通讯...

华盛顿特区美国大学的一组医学科学家与普渡大学的一位同事合作，开发了一种设计噬菌体T4作为分子修复载体的方法。这项研究发表在《自然通讯》杂志上。

先前的研究表明，许多人类疾病是由于基因突变引起的：囊性纤维化，唐氏综合症，镰状细胞病和血友病只是少数。逻辑表明，纠正这种基因突变可以治愈这些疾病。因此，研究人员一直致力于开发基因编辑工具，以实现基因的安全编辑。

其中最有前途的是CRISPR基因编辑系统。在这项新的努力中，研究小组采取了一种更通用的方法来解决问题，通过开发一种载体，该载体可用于将不同类型的工具携带到目标细胞，然后进入它们以允许开始愈合工作。

该载体基于T4噬菌体，这是一种已知会感染大肠杆菌的病毒。之所以选择它，是因为它的安全记录和大尺寸，使其成为携带相对大型有效载荷的合适候选者。噬菌体的最新工作涉及给病毒一种涂层，使其更容易穿过脂质细胞壁。

他们还开发了一种可以很容易地与T4一起使用的CRISPR系统，并设计了病毒以优化其携带大量有效载荷的能力，其中可能包括(除了CRISPR系统)大量的DNA，蛋白质，RNA和生物分子。

到目前为止，该团队已经在培养皿中的特殊人类细胞上测试了他们的系统，并发现它已经如愿以偿地工作。他们接下来计划用原代细胞和胚胎细胞进行测试，然后继续在小鼠模型中进行测试。当然，最终目标是在人类身上进行测试，他们希望它可以治愈各种各样的疾病。

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